バーチャル血管デバイス会社が提携 NAMSA 510(k) 承認を 30% 加速

研究課題

末梢動脈疾患（PAD）は、動脈に脂肪沈着物が生じ、血管が狭くなり、腕、腎臓、胃、そして最も一般的には脚への血流が制限される病気です。世界中で14万人以上がPADに苦しんでおり、最も重篤な形態は急性四肢虚血（ALI）と重篤四肢虚血（CLI）と診断されていますが、どちらも十分な治療が行われていない疾患で、罹患率と死亡率が高いです。米国だけでも、2万人以上が四肢虚血と診断されており、来年には罹患率が3.5万人に達すると予想されています。⁴.

四肢虚血の合併症の多さと相まって、薬物療法や外科的介入による現在の治療法に起因する合併症も発生しています。どちらも過去 30 年間、基本的に変化していません。外科的治療では、患者は出血や感染のリスクを負うだけでなく、外科手術や必要な ICU 入院の高額な費用も負担します。薬剤投与の選択肢も、医薬品コストの上昇により、患者に大きな経済的負担をもたらします。

四肢虚血に対する費用対効果が高く、かつ実証済みの治療法の必要性を観察し、イコル ICHOR Panacea 血管塞栓除去カテーテルシステムを導入しようとしました。これは、外科手術や薬物投与を必要としない治療法で、次のような特徴があります。

ICU滞在期間の短縮
患者の医療費を削減
患者の転帰を改善する
医療経済全体を前進させる

「NAMSA の米国 FDA に関する知識と専門知識は、当社の 510(k) デバイスで比類のない迅速な成果を達成する上で重要な要素でした。これに NAMSA の一貫性、応答性、積極性が加わり、当社は長期的な商品化の成功に向けて適切な開発決定を下しているという自信を得ることができました。」

仮想組織として運営する場合、約束どおりに活動を推進できる開発リーダーの存在がいかに重要であるかは、いくら強調してもし過ぎることはありません。これは、会社のマイルストーンを達成するだけでなく、効果的な資金調達と会社の価値向上にも重要です。

優れた開発成果を求める医療機器企業は、自信を持って選択する必要があります。 NAMSA 商業化を成功に導く信頼できるパートナーとして。」

— トロイ・ロング博士、インターベンショナル放射線科医、ICHOR共同創設者

コストの課題

仮想スタートアップ組織として活動する ICHOR は、開発に関する知識が限られており、リソースも限られており、デバイスの承認後にタイムリーに撤退したいという要望がある中で、510(k) デバイスを市場に投入するという課題を負っていました。

同社は、以下の点を考慮して、会社の財務リソースを最も効率的に活用できる開発パートナーを必要としていました。

平均的な510(k)製品には、およそ $31M 構想から FDA 認可まで。
医療機器のスタートアップ企業の多くは、少なくとも $25M ベンチャーキャピタルで出口に到達するまでに多額の資金が必要になる場合もありますが、 50万ドル〜100億ドル以上 退出前¹.
のみ 四分の一 医療技術スタートアップ企業の買収は、 6年始まりの¹.
規制当局の承認は必ずしもマイルストーンの最終目標ではありません。 三分の二 スタートアップ企業の買収は、収益が出る前ではなく、商業化後に行われる⁶.
社内で製品開発を行う場合、リーダーシップの焦点は、スタートアップの重要な資金調達の取り組みから逸れてしまいます。
ICHOR の創設者は所有権の最大化を目指しました。外部から調達する資金が増えるほど、彼らの立場は希薄化されるからです。

タイムラインの課題

タイムラインの観点から見ると、スタートアップには 5年¹ 510(k)クリアランスを取得する (発案から承認まで) ICHOR の創設者は、開発活動を迅速化して、承認を迅速化し、かつ成功させることに注力しました。

ICHOR の創設者たちは、製品の流通や買収が始まるまでは報酬を最小限に抑えるとともに、個人資産で活動に資金を提供するという一般的なスタートアップのアプローチを採用しました。
ICHOR が承認を早く取得できればできるほど、創業者、友人/家族、エンジェル投資家は投資に対する報酬をより早く受け取ることができるでしょう。
これらの要因により、ICHOR は、規制や品質を犠牲にすることなく、迅速に市場に投入できる開発パートナーを探すようになりました。

運用と管理の課題

ICHOR はコスト戦略の一環として、仮想企業として運営することを選択しました。この組織は 3 人の創設者で構成され、そのうち 2 人は既にフルタイムのキャリアを持っていました。すぐに従業員を増やす見込みがなかったため、このスタートアップ企業は開発活動の大部分をアウトソーシングすることに決めました。

複数のベンダーがバラバラに開発活動を展開しており、それらとの調整が困難で時間がかかることが多く、予期せぬ遅延や追加の経済的負担が生じることがよくあることを、彼らは身をもって理解していました。そのため、ICHOR は、前臨床機能や生体適合性試験から品質システム開発や規制コンサルティングまで、開発活動の大部分を一元的に提供できる開発パートナーを必要としていました。

能力の課題

ICHOR の創設者 3 名は、優れたインターベンショナル放射線科医、経験豊富な企業リーダー、そして熟練した営業幹部として、数十年にわたる医療機器の専門知識を有していましたが、知識と経験が限られている開発分野がいくつかありました。

ICHOR は、米国食品医薬品局 (FDA) 510(k) 申請手続きを成功に導くための豊富な専門知識を持つ専門家チームを必要としていました。また、開発作業全体を通じて一貫した応答性とプロアクティブなソリューションを提供できるパートナーも求めていました。

「これは、ほぼ当初から現在まで続く NAMSA との一貫した徹底したパートナーシップがなければ実現できなかったでしょう。当社の開発プログラムは、一度に複数のベンダーを管理するのではなく、あらゆる場面で 1 つの窓口を持つことで大きなメリットを得ました。」

— ジェフ・ブレア、ICHOR共同創設者兼会長

ソリューション

ICHORの契約研究機関（CRO）資格認定プロセスが完了すると、 NAMSA 同社は以下の基準に基づいて医療機器開発パートナーとして選ばれました。

既存の関係 NAMSA 組織の NAMSA APEXプログラムTM：ガイダンスと戦術的サポートを提供する独自の戦略的プロセス
医療機器の試験、前臨床/臨床研究サービス、品質、規制、償還コンサルティングを含む完全な開発継続性。
NAMSA と米国 FDA との良好な協力関係および確立された経験 (累積):
- 300件以上の510(k)申請
- 100件以上の市販前承認（PMA）申請
専任の窓口（NAMSA FDA の規制プロセス（提出前ミーティングや 510(k) 規制提出を含む）に関する広範な製品開発経験、適用可能な血管デバイスの知識、および関連する規制の専門知識を備えた APEX プログラムディレクターが担当しました。
プログラムの進捗状況について積極的かつタイムリーなコミュニケーションを提供しながら、クライアントのリソースを賢明に活用してスケジュールの短縮とコストの削減を実現した実績があります。

図1： NAMSA APEXプログラム^TM

製品の導入

プログラム開始と同時に、専任の NAMSA APEXプログラムディレクターは、ICHORのバーチャルチームと緊密に連携して、プログラム要件と、最適な結果をもたらすためにこれらをどのように管理するかについて話し合いました。その後すぐに、 NAMSA / ICHOR チームは完全な製品開発計画 (PDP) を作成し、プログラムの更新とコミュニケーションの配布方法を確立し、成功を測定するマイルストーンを特定し、すべての活動を達成するための明確な予算計画を立てました。

さらに、PDP と財務計画は、その後の資金調達活動における ICHOR の投資家向けプレゼンテーションの一部として活用され、510(k) 製品を効率的かつコスト効率よく市場に投入してきた NAMSA の実績を踏まえて、投資家に対するさらなる信頼性と自信を生み出しました。

結果

この NAMSA チームは合意された PDP を実行するために迅速に準備を進め、開発イニシアチブの大部分を同時に実行するとともに、予期しない課題に積極的に正面から取り組むための緊急時対応計画も提供しました。

要約すると、ICHOR は次の主要な要因に基づいて、大幅な時間とコストの効率化を達成しました。

NAMSA 重要な開発会議やマイルストーンに ICHOR の関係者を関与させながら、重要なパートナーシップの役割を果たしました。これにより、ICHOR チームは重要な資金調達活動と立ち上げタスクに集中することができました。
ICHORは、仮想会社として運営し、 NAMSA APEX プログラムディレクターが、開始から終了までプログラムを主導します。これにより、ICHOR はスタートアップ投資資金を最も付加価値の高いタスクとプロセスにのみ活用できるようになりました。
NAMSAの300件を超える510(k)申請の経験に基づいて、規制専門家の社内チームは、政府機関にとって懸念される可能性のある過去の潜在的なリスクを特定しました。これらのリスクに備えるために、 NAMSA 懸念されるすべての問題に適切に対処するために、適用可能な情報とテスト方法を事前に準備します。
NAMSA ICHORが契約製造の移行に直面した際に、プログラムを転換し、さらなるサポートを提供することができました。これによりプロジェクトは9か月遅れましたが、 NAMSA 製品の性能と有効性を向上させるために大幅な設計変更が必要であることが判明しました。このプロセスでは、すべてのベンチテストを繰り返す必要があり、開発がさらに遅れました。しかし、 NAMSA 前臨床研究、生体適合性、滅菌に以前の設計を活用し、最終的にプログラム全体のコストを削減しました。
ICHOR は、主要なマイルストーンを予定通り予算内で達成することで、条件を改善して事業に資金を提供する準備を整えました。具体的には、510(k) 承認が予定よりかなり早く付与され、ICHOR と潜在的な投資家に大きな自信を与えました。

NAMSA APEX プログラムは、510(k) 開発のタイムラインと支出に関して業界平均と比較して、ICHOR に大幅な時間とコストの節約をもたらしました。

タイムライン

会社設立から510(k)承認までの平均時間は 67か月間⁶NAMSAは、開発活動の完全な連続性に対する実証済みのソリューションを提供し、ICHORがわずか1年で認可を取得するのを支援しました。 46か月間⁶平均開発期間を 30 パーセント以上短縮しました。

図 2: スタートアップの開始から承認までの時間 - 業界平均と業界全体 NAMSA APEXプログラム^TM

（出典：「米国FDAが510(k)プロセスを通じて医療機器を承認するのにかかる時間」⁶)

支出

さらに、510(k)を米国市場に導入するための平均コストは約 $31M¹NAMSAの専門サービスとソリューションにより、ICHORは510(k)クリアランスをXNUMXドル未満で取得しました。 $5M⁵.

図 3: 510(k) 承認取得にかかるコスト - 業界平均と他社平均 NAMSA APEXプログラム^TM

（出典：「医療機器のマイルストーンギャップ」1および「NAMSA およびICHOR Company Records」⁵)

ポイント

タイムラインの加速

支出の削減

信頼できるパートナーシップ

デバイスの採用と市場シェアの拡大

投資家のプラスのリターンと企業価値の向上

患者の転帰の改善

参考情報

ヒルシュ、R.; 医療機器のマイルストーンギャップ（12月、2013）
疾病管理予防センター、心臓病および脳卒中予防部門、末梢動脈疾患（PAD）ファクトシート
血管ニュース; 重症四肢虚血症に対する大切断術が世界中で過剰に実施されている（7月2016）
Baser O.、Verpillat P.、Gabriel S.、Wang L.; 米国メディケア対象者における重症四肢虚血の有病率、発症率、転帰（2月2013）
NAMSA および ICHOR 社記録 (2019 年 XNUMX 月)
米国FDAが510(k)プロセスを通じて医療機器を承認するまでにかかる時間; エマーゴ（2017年XNUMX月）
FDA が米国の医療技術革新に与える影響; スタンフォード大学、医療機器製造業者協会 (MDMA); 全米ベンチャーキャピタル協会 (2010)