米国食品医薬品局（FDA）の承認の迅速化を求める医療機器および診断機器メーカーは、1つの専用FDAプログラムのいずれかの恩恵を受けることができる。XNUMX) 画期的なデバイスプログラム; そして2) より安全な技術プログラム (STeP) これらのプログラムの利点は、FDA に申請し、資格を得て指定を受けた製造業者にとって大きなものです。
FDA によれば、これらのプログラムの目標は、「生命を脅かす、または回復不能な衰弱性疾患や症状のより効果的な治療や診断を提供する革新的な医療機器へのタイムリーなアクセスを患者と医療提供者に提供する」ことです。実際には、患者は生活の質を向上させるために、革新的な治療と療法を迅速に受けることができます。
以下は、ブレークスルー デバイスと STeP プログラムの詳細と比較です。
| プログラム名 | ブレークスループログラム | より安全な技術プログラム (STeP) |
|---|---|---|
| Q-Subタイトル | 「ブレークスルー指定申請」 | 「STeP入学願書」 |
| 審査基準 | この装置は、生命を脅かす、または回復不能な衰弱を引き起こす人間の病気や症状のより効果的な治療や診断を可能にします。 | デバイスによって治療、診断、または予防される疾患または症状の重篤性がそれほど高くないため、ブレークスルーデバイスプログラムの対象外となります。 |
| 満たさなければならない1つ以上の追加基準 | また、以下の少なくとも 1 つを満たしています。
| ベネフィット・リスク比が大幅に改善すると期待される:
|
| 複数のスポンサーを指定可能 | はい、同じ用途のデバイス | はい、同じ用途のデバイスです |
| リクエストの締め切り | PMA/510(k)/またはde novoが提出される前であればいつでも | PMA/510(k)/または新規「承認」前であればいつでも |
| FDAの初期審査 | 30-日 | 30-日 |
| 情報要求によりFDAの審査が停止 | いいえ | いいえ |
| 審査により規制の方向性が決まる | はい (PMA、De Novo、または 510(K)) | はい (PMA、De Novo、または 510(K)) |
| スポンサーは再申請可能 | はい | はい |
| スポンサーはいつでも撤退できる | はい | はい |
| 決意目標 | 60日以内 | 60日以内 |
デバイスメーカーのメリット
FDA の両プログラムには、タイミングや事業運営に関する多くのメリットが製造業者にもたらされます。製造業者がブレークスルー デバイス プログラムまたは STeP プログラムの資格を取得したら、どのようなメリットを得たいかを決定し、FDA とのコミュニケーション戦略と計画を開始する必要があります。
これらのプログラムの主な（そして最も役立つ）利点は、FDA とのタイムリーなコミュニケーションとやり取りに加え、次の点です。
- FDA は、FDA 上級管理職を含むスタッフをすぐに派遣して、製造業者の質問に対応します。FDA とのスプリント ディスカッションは、事前提出 (約 45 日) よりもタイムリーなリズム (<75 日) で製造業者に提供されます。事前提出は複雑なレビューに引き続き使用でき、スプリント ディスカッションは特定の質問のために確保されます。たとえば、臨床試験プロトコルのレビューには事前提出が一般的に推奨されますが、エンドポイントのディスカッションはスプリントの会話の一部になる場合があります。
- データ開発計画 (DDP) に関する早期の取り組み: DDP は、予想される非臨床および臨床データ収集のニーズをマッピングし、必要に応じて、当局が市販前段階で受け入れる不確実性のレベルを確立する「高レベル文書」です。これにより、製造業者はより多くのデータ要件を承認後段階に先送りできるようになります。
- 以下を考慮した、より効率的で柔軟な臨床試験設計:
a. 臨床的に意味のある最小限の効果を決定するために事前に指定されたエンドポイント
b. 即時エンドポイントと代替エンドポイント
c. 複合エンドポイント
d. 適応型研究デザイン
これらのプログラムの側面によって全体的な「FDA クロック」が加速されるわけではありませんが (510(k) には依然として 90 日間のタイムラインがあります)、これらのプログラムによって途中でクロックの「停止」が制限される場合があります。
もう 1 つの重要な注意点は、従来の Pre-Sub が複雑なレビューに引き続き使用される可能性があることです。Pre-Sub の一般的な理由の 1 つは、臨床試験プロトコルのレビューです。ただし、特定の質問 (エンドポイントの議論など) は、スプリントの会話の一部になる場合があります。
商業化支援
14 年 2021 月 12 日、メディケアおよびメディケイド サービス センター (CMS) は、画期的デバイス プログラムで承認されたデバイスに対する償還給付の変更を導入しました。この新しいポリシーは、画期的デバイスの採用の増加につながると予想されていましたが、2021 年 XNUMX 月 XNUMX 日に CMS が提案されたフレームワークの実装を延期したため、計画は頓挫しました。このフレームワーク「革新的技術のメディケア カバレッジの使用 (MCIT)」は、最終的に、画期的デバイス プログラムを通じて承認されたデバイスに対する即時のメディケア償還を遅らせました。この遅延の結果、画期的技術の請求プロセスへの影響はまだ不明です。
市販前承認 (PMA) の対象となる画期的なデバイスは、市販前および市販後のデータの厳格な審査を通じて安全性と有効性について合理的な保証を提供する義務を免除されるわけではありません。ただし、FDA は、ベネフィット リスクの判断の一環として、画期的なデバイスの市販後データをタイムリーに受け入れ、開発とレビューを迅速に進めます。
投資家からの関心
投資家は、企業の製品が患者と医師の両方にとって価値があることを保証してもらいたいと思っています。また、投資の見返りも期待しています。ブレークスルーまたは STeP デバイスの指定は、企業に対する投資家の信頼を高めます。また、FDA があなたの製品が公衆衛生の向上や優れた治療の提供につながると認めた場合、投資家はあなたの組織に賭ける可能性が高くなります。
ブレークスルーまたはSTePに提出するタイミング
NAMSA 多くの企業がブレークスルーおよび STeP ステータスを取得するのを支援し、指定取得の適切なタイミングを判断するための規制戦略を支援してきました。これらのプログラムの主な基礎は、標準治療に対する大きなメリットの実証ですが、デバイスは一定レベルのテストを通じてこれらのメリットを実証する必要があります。
多くの場合、FDA との最初の事前サブミッションを実施して、デバイスを紹介し、規制やテスト戦略に関する高レベルの懸念に対処することが役立ちます。並行して、FDA ガイダンスをフレームワークとして使用して、ブレークスルーまたは STeP 事前サブミッション会議を構築できます。
タイミング
ブレークスルーまたは STeP 事前申請は、受領後 30 日以内に最初の審査から始まり、承認審査を受けます。この期間中に、FDA は必要に応じて追加情報を求め、60 日以内に最終決定を下します。
FDA による 30 日間のレビューに基づいて、製造業者は要求の実現可能性についてより明確に理解できるようになります。
タイミング
- STeP は非常に新しいため、すべての FDA 部門がこのプログラムの経験を持っているわけではありません。そのため、当初はプロセスがより負担になる可能性があります。
- メーカーは、最初の 30 日間のレビュー後を含め、いつでもプログラムから撤退することを選択できます。
- 利用可能なクリア/承認済みデバイスがない限り、ブレークスルー ステータスを求めることができます。たとえば、同じ適応症に対して複数のブレークスルー デバイスがありますが、これらのデバイスはすべて IDE ステージにあります。
- メーカーは、提出前に、デバイスが主張どおりに機能することを堅牢なデータで実証する必要があります。実現可能性ユニットを含む予備的なベンチ データは、FDA にとって十分に堅牢ではない可能性があります。
- ブレークスルー プログラムまたは STeP プログラムの資格を満たさなくても、製造業者はより多くのデータにアクセスしたり、使用目的を変更したりしたときに再申請できるため、道は閉ざされるわけではありません。
- メーカーは、ブレークスルー デバイス プログラムと STeP プログラムの間を行き来することはできません。たとえば、組織がブレークスルー デバイス プログラムの資格を満たしていない場合、自動的に STeP プログラムの資格も得られるわけではありません。柔軟な研究設計の機会を最大限に活用するために、メーカーは重要な臨床試験を開始する前にブレークスルー指定を申請することをお勧めします。
まとめ：
FDA は、満たされていないニーズに応え、または衰弱性疾患や生命を脅かす疾患に対して大幅に効果的な治療や診断を提供する特定の医療機器および診断装置に対して、ブレークスルー デバイス指定と STeP を留保しています。承認を得るには、データと FDA とのやり取りに重点を置く必要がありますが、迅速な審査とやり取りの改善によって得られるメリットは、努力する価値があります。
どのようにすることができます NAMSA ヘルプ？
NAMSA は、FDAとの効果的なやり取りを通じて規制上の成果を成功に導く業界のリーダーです。実際、医療機器開発の専門家で構成される当社の社内チームは、ほぼ毎日FDAと連絡を取り合っています。提出前のミーティングからIDE準備、FDA査察準備まで、当社のチームは、機器メーカーの規制提出と承認を迅速化する業界で最も経験豊富です。この専門知識は、 保存 医療機器組織最大 コストは17万ドル、開発期間は23か月.
FDA 関連の活動やその他のグローバル規制戦略についてご相談をご希望の場合は、下記までご連絡ください。 https://namsa.com/locations-contact/
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